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Cientistas descobrem remédio que pode tratar doença de Huntington

O tratamento, que consiste na injeção de um fármaco, é o primeiro desenvolvido para reduzir a produção da proteína tóxica mutante huntingtina, a causa subjacente da doença.

  • EFE\ Arquivo.EFE\ Arquivo.
EFE\ Arquivo.

Pela primeira vez, um medicamento em fase de desenvolvimento se mostrou capaz de retardar a evolução da doença degenerativa de Huntington, cuja origem é genética e tem efeitos devastadores, informou nesta segunda-feira o site especializado “Pharmi Web”.

O tratamento, que consiste na injeção de um fármaco, é o primeiro desenvolvido para reduzir a produção da proteína tóxica mutante huntingtina, a causa subjacente da doença, segundo um comunicado da Ionis, a companhia farmacêutica que o está desenvolvendo.

Apesar de ainda estar em estado de desenvolvimento clínico, o IONIS-HTTRx – o nome oficial do medicamento – se apresenta como a primeira inovação do tipo nos esforços para conter esta patologia.

“A chave está agora em passar rápido para um processo maior de testes que permita saber se (o medicamento) retarda o progresso da doença”, afirmou Sarah Tabrizi, pesquisadora-chefe do projeto.

A inovação oferece uma alternativa para todos os que sofrem com a doença de Huntington, independentemente de qual seja a mutação individual de cada um, o que a torna “única”.

Nos testes realizados com o remédio os pesquisadores observaram uma redução da proteína huntingtina. O medicamento também se mostrou seguro e bem tolerado, razões que levaram à continuidade de seu desenvolvimento.

Não existe atualmente nenhum tratamento que permita corrigir o mal de Huntington e os fármacos se concentram em atenuar e controlar os seus sintomas.

A doença de Huntington é genética, rara e neurodegenerativa, e provoca a deterioração das capacidades mentais e de controle físico.

A patologia costuma aparecer em pessoas com idades entre 30 e 50 anos para continuar piorando durante um prazo de 10 a 25 anos. Além disso, a doença afeta 30 mil pessoas e ameaça outras 200 mil apenas nos Estados Unidos, tal e como lembrou a empresa no comunicado.

A licença do tratamento foi recentemente adquirida pela companhia Roche, que ficará encarregada de finalizar seu desenvolvimento e sua comercialização posterior após o pagamento de US$ 45 milhões.

Na primeira metade de 2018, tanto a Roche como a Ionis, as duas farmacêuticas que participaram na elaboração do fármaco, preveem apresentar os resultados de seus estudos em revistas científicas.

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Publicado em Doenças e Tratamentos

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